1970’lerde başlayan gen terapi çalışmaları, 1980’lerde CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic / Düzenli Aralıklı Palindromik Tekrar Kümeleri) kapanışlarının ortaya çıkışıyla ortaya çıkışıyla devam etti. 2005 yılında CRISPR tableti nükleik asit temelli bağlantı özelliklerine göre ileri sürülmüştür. 2012 yılında Jennifer Doudna, Emanuelle Charpentier ve ekibinin canlı DNA’sını kesebilecek ve hedef bölgeye gen eklememizi sağlayan bir yöntem geliştirmiştir. Bu yöntem, Cas9 nükleazları ve sgRNA (Rehber RNA) kullanılarak DNA parçalarının değiştirilmesini mümkün kılmıştır. Kesme işlemi protein yerine bir RNA dizisi tarafından yönlendirildiği için bu yöntem maliyet açısından daha uygundur.Yapılan bu çalışma sayesinde CRISPR/Cas9 dünyasında daha bilim popüler hale getirilmiş ve Jennifer Doudna ile Emanuelle Charpentier 2020 Nobel Kimya Ödülü’nü almıştır. CRISPR/Cas9 kullanımı kullanılarak daha kalıcı bir şekilde engellenmesinin yolu açılmıştır. CRISPR/Cas9 yönteminde yıkım işleminde ise nano-taşıyıcılar ile sağlıklı tüketim için zararlı olan ilaçlar, doğrudan hedef olarak tespit edilen hastalıklı hücreye giden hastalığın bir kısmını giderir. Bu, CRISPR/Cas9’un ayrıntılı analizini yapılacak ve CRISPR/Cas9’da nanoteknoloji ile birlikte ilaca taşınmasına etkisi incelenecektir. CRISPR/Cas9 yönteminde yıkım işleminde ise nano-taşıyıcılar ile sağlıklı tüketim için zararlı olan ilaçlar, doğrudan hedef olarak tespit edilen hastalıklı hücreye giden hastalığın bir kısmını giderir.Bu, CRISPR/Cas9’un ayrıntılı analizini yapılacak ve CRISPR/Cas9’da nanoteknoloji ile birlikte ilaca taşınmasına etkisi incelenecektir. CRISPR/Cas9 yönteminde yıkım işleminde ise nano-taşıyıcılar ile sağlıklı tüketim için zararlı olan ilaçlar, doğrudan hedef olarak tespit edilen hastalıklı hücreye giden hastalığın bir kısmını giderir. Bu, CRISPR/Cas9’un ayrıntılı analizini yapılacak ve CRISPR/Cas9’da nanoteknoloji ile birlikte ilaca taşınmasına etkisi incelenecektir.

Anahtar Kelimeler: CRISPR/Cas9, İlaç Taşınımı, Nanoteknoloji, Gen Terapisi

ABSTRACT: Beginning in the 1970s, gene therapy studies continued in the 1980s with the emergence of CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic / clustered regularly spaced short palindromic repeats) clusters. In 2005, it was suggested that the CRISPR system could be a nucleic acid-based immune mechanism. In 2012, Jennifer Doudna, Emanuelle Charpentier and their team developed a method that could cut the DNA of the living thing and allow us to add or remove genes from the target region. This method made it possible to replace DNA fragments using Cas9 nucleases and sgRNA (Guide RNA). This method is more cost-effective as the cutting process is driven by an RNA sequence rather than a protein. Thanks to this work, CRISPR/Cas9 has become more popular in the scientific world, and Jennifer Doudna and Emanuelle Charpentier received the 2020 Nobel Prize in Chemistry. By using the CRISPR/Cas9 method, the way to prevent diseases more permanently has been opened. In the process of transporting drugs in the CRISPR/Cas9 method, nano-carriers and drugs that are harmful to healthy cells go directly to the diseased cell, which is detected as a target and heals the diseased part. In this study, a detailed analysis of CRISPR/Cas9 will be made and the effect of nanotechnology on drug delivery in CRISPR/Cas9 will be examined.

Key Words: CRISPR/Cas9, Drug Delivery, Nanotechnology, Gene Therapy